La medicina del futuro

Hasta ahora, el tratamiento de las enfermedades consistía en intervenir sobre las consecuencias de la enfermedad, y nunca en corregir la causa, es decir, los genes anómalos.

A partir de la segunda mitad del siglo XX, con el descubrimiento de muchos genes responsables de las enfermedades, se comenzó a pensar en la solución definitiva de las enfermedades hereditarias.

La terapia génica es la técnica que permite la localización exacta de los posibles genes defectuosos de los cromosomas y su sustitución por otros correctos, con el fin de curar las llamadas “enfermedades genéticas”, entre las que se encuentran muchos tipos de cáncer.

         Existen, en teoría, dos tipos de terapia génica: la terapia génica de células somáticas y la terapia génica de células germinales, aunque sólo la primera está siendo desarrollada actualmente.

         La terapia génica de células somáticas busca introducir los genes a las células somáticas, y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida.

         La terapia génica de células germinales sólo existe como posibilidad, pues no se cuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. Trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.

         Lo ideal sería colocar el gen normal dentro de uno de los cromosomas de la célula diana, en sustitución del gen anómalo. La recombinación homóloga se ha mostrado operativa en ratón, permitiendo una modificación estable y definitiva de las células embrionarias germinales, transmisible a la descendencia. Pero esta posibilidad en el hombre es rechazada unánimemente por todos los comités internacionales de bioética. Sólo queda el recurso a la adición génica: el gen defectuoso sigue presente en el cromosoma, y el transgén introducido puede permanecer fuera del núcleo o de los cromosomas en forma de ADN no cromosómico.

         Otra alternativa sería la introducción al azar del transgén en el genoma, con el riesgo de alterar la función de algún gen esencial. Las precauciones frente a estas estrategias tan imprecisas consisten en impedir la propagación y transmisión del sistema de transferencia del gen y comprobar si la inserción del gen foráneo no conlleva la inactivación de algún gen del hospedador o la activación de algún proto-oncogén.

        

          El primer objetivo de la identificación y clonación de genes responsables de enfermedades de origen genético es el diagnóstico precoz, prenatal o postnatal. Pero diagnósticos eficaces sin terapia satisfacen poco a los afectados. La identificación de genes humanos mediante técnicas de ingeniería genética constituye, no obstante, el primer paso para desentrañar las bases moleculares  fisiopatológicas de una enfermedad.


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